FTY720: POTREBBE BLOCCARE LA SCLEROSI MULTIPLA

Significativo passo avanti nella lotta alla sclerosi multipla, grave malattia neurodegenerativa del sistema nervoso centrale che colpisce in tutto il mondo oltre 2,5 milioni di persone e 57mila in Italia: è in arrivo un nuovo farmaco, per la prima volta somministrabile per via orale, che ha dimostrato di ridurre il rischio di progressione della disabilità. L'annuncio in due studi, che vedono anche la partecipazione italiana, pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine.
- ARRIVA NUOVA TERAPIA CHE 'BLOCCA' MALATTIA: I risultati di due studi sul nuovo farmaco (FTY720), innovativa terapia orale messa a punto da Novartis, hanno dimostrato la capacità della molecola di ridurre il rischio di progressione della disabilità, le ricadute e le lesioni cerebrali valutate con la risonanza magnetica. Lo studio TRANSFORMS, della durata di un anno, e che ha coinvolto 1.292 pazienti, ha dimostrato che FTY720 per via orale, nel dosaggio di 0,5 mg, ha ridotto le ricadute del 52% rispetto ad interferone beta-1a per via intramuscolare; con dosaggio da 1,25 mg la riduzione delle ricadute è stata invece del 38%. Lo studio della durata di due anni FREEDOMS, che ha coinvolto 1.272 pazienti, ha invece dimostrato che il farmaco ha ridotto il tasso di ricadute rispetto al placebo del 54%, con il dosaggio di 0,5 mg, e del 60% con il dosaggio di 1,25 mg. I pazienti in trattamento hanno anche presentato un rischio più basso di progressione della disabilità a 3 e 6 mesi, verso placebo, rispettivamente del 30% e del 37% nel corso dei due anni dello studio. In entrambi gli studi il trattamento ha comportato una riduzione statisticamente significativa delle lesioni cerebrali attive valutate con la risonanza magnetica (MRI). I risultati sono stati sottoposti a dicembre 2009 alle Autorità Regolatorie di Usa ed Europa.
- COME AGISCE LA NUOVA MOLECOLA: FTY720 potrebbe essere la prima terapia approvata appartenente ad una nuova classe di farmaci: i cosiddetti modulatori del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P). Questi farmaci riducono l'infiammazione e possono avere un'azione diretta sulle cellule del sistema nervoso centrala. La nuova molecola agisce selettivamente sequestrando alcuni linfociti (un sottogruppo di globuli bianchi) nei linfonodi e riducendone il numero che raggiunge il cervello, dove possono causare una reazione infiammatoria. Il sequestro dei linfociti é reversibile: il numero di linfociti circolanti ritorna infatti ai valori normali quando il trattamento è interrotto.
- ANCHE SUCCESSO DELLA RICERCA ITALIANA: La sperimentazione del nuovo farmaco è una nota di successo anche della ricerca clinica italiana. L'Italia ha infatti partecipato con 22 Centri e l'arruolamento di 250 pazienti allo studio internazionale TRANSFORMS, che ha coinvolto 172 centri di 18 Paesi. Oltre 2,5 milioni di persone in tutto il mondo (57.000 in Italia) sono colpite da questa malattia, che in genere colpisce giovani-adulti fra i 20 e 40 anni. La sclerosi multipla è una malattia autoimmune neurodegenerativa del sistema nervoso centrale e l'85% dei pazienti presenta una forma recidivante-remittente, causa di forti disabilità.
- PER ESPERTI E' GRANDE PASSO AVANTI: "Con una comoda somministrazione giornaliera orale - ha aggiunto - il nuovo farmaco si è dimostrato in grado di ridurre le ricadute e la progressione della disabilità con benefici clinici mantenuti anche nel trattamento a lungo termine", ha affermato Giancarlo Comi, neurologo all'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e coordinatore dei centri italiani dello studio TRANSFORMS. Ed i risultati degli studi rappresentano un "importante passo avanti" anche per Jeffrey Cohen, della Cleveland Clinic Mellen Center per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla, Cleveland (USA): "Le attuali terapie per la sclerosi multipla recidivante-remittente - ha commentato - sono infatti somministrate per via iniettiva o per infusione e ciò può influire negativamente sulla tollerabilità e sul proseguimento del trattamento".